据九洲药业（603456）消息，2025年接近尾声，《美国医学会杂志》（JAMA）首次推出年度重磅研究盘点，从过去一年发表的上千篇论文中精选出九项可能深刻影响疾病治疗、公共健康与临床实践的突破性研究。这些进展涵盖了从药物新用、人工智能评估到新生儿筛查等多个前沿领域。

一、GLP-1药物展现心力衰竭治疗潜力

一项基于美国医保数据的大规模观察性研究显示，GLP-1受体激动剂（司美格鲁肽/替尔泊肽）用于治疗肥胖合并射血分数保留型心衰（HFpEF）患者时，可使其心衰住院或全因死亡风险降低40%以上。研究指出，心脏获益与减重幅度无直接关联。编辑部认为，该结果表明GLP-1药物正显著影响医疗实践，可能惠及数百万患者。

二、带状疱疹疫苗或可降低痴呆风险

一项利用澳大利亚国家免疫计划实施的“自然随机化”研究显示，在70至79岁人群中，符合条件接种带状疱疹减毒活疫苗（Zostavax）的组别，在7年后新发痴呆的绝对风险降低了1.9%。编辑部点评指出，这为痴呆防控提供了低成本高回报的新路径。

三、AI医疗评估研究被指脱离真实临床场景

一项系统回顾分析了2022至2024年间发表的507篇大模型评估研究，发现仅5%使用了真实患者数据，多数依赖模拟题库或专家设计案例，且过度关注诊断准确性，忽视了缓解医生行政负担等核心工作流程问题。编辑部呼吁未来研究应优先使用真实患者数据，以确保评估的有效性。

四、新生儿基因测序筛查发现更多可治罕见病

美国GUARDIAN研究的中期结果显示，对4000名新生儿进行靶向基因组测序后，4%的婴儿检出可干预的罕见病，其中92%是传统足跟血筛查无法发现的。一例严重联合免疫缺陷病（SCID）患儿因早期诊断并接受移植而成功治愈。编辑部认为，随着成本下降，该技术正从科研走向临床。

五、结构化生活方式干预有效改善认知功能

美国POINTER随机对照试验表明，为期2年、包含38次团队会议的结构化多领域干预（运动/饮食/认知/社交），能显著改善高风险人群的整体认知功能，且对遗传高危人群同样有效。这为通过综合预防对抗痴呆提供了证据。

六、脑损伤患者输血阈值确立为9g/dL

国际多中心TRAIN试验发现，急性脑损伤患者当血红蛋白低于9 g/dL时即开始输血，其6个月不良神经结局发生率为63%，优于限制性输血策略（阈值7 g/dL）的73%。编辑部认为，这项高质量研究很可能改变临床实践。

七、低危导管原位癌或可首选主动监测

COMET试验结果表明，对于低危导管原位癌（DCIS）患者，选择主动影像监测而非立即手术，2年后同侧浸润癌累积发生率为4.2%，不劣于标准手术组的5.9%，且大幅降低了乳房切除率，提升了生活质量。编辑部指出，这为部分患者避免过度治疗提供了选择。

八、新型佐剂乙肝疫苗对HIV感染者效果更佳

BEe-HIVe三期试验显示，在HIV感染者中，接种2剂新型CpG佐剂乙肝疫苗的血清保护率达93%，3剂后可达99%，均优于传统铝佐剂疫苗的81%，且抗体产生更快，耐受性良好。编辑部认为，该方法有望扩展至其他免疫受损群体。